Alnylam Pharmaceuticals公司于2022年在《Nature Biotechnology》上发表了题为“Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates”的研究文章，正式开启了C16-siRNA的研究新篇章。研究结果显示，在给药6个月后，采用针对TTR的siRNA治疗后，RPE细胞中的TTR mRNA水平降低超过95%。这一发现不仅证明了C16修饰siRNA具有显著的疗效和持久性，还展现了其在靶向特定蛋白表达及调节方面的强大潜力，特别是在治疗难治性眼部疾病中。

具体而言，TTR (NM_000371) 的基因序列中，sense链（5'-3'）和antisense链（5'-3'）的设计展现了先进的修饰策略。其中大写字母和小写字母分别代表着2′-deoxy-2′-fluoro (2′-F)和2′-O-methyl (2′-OMe) 核糖糖链的修饰，而C16n则表示带有2′-O-C16配体的核苷酸。此类创新性修饰让我们的研究在生物医药领域中占据了领先地位。

为满足科学研究和临床应用的需求，不朽情缘MG 提供包括siRNA和ASO在内的设计、合成及修饰服务，修饰种类涵盖2′-F、2′-OMe、2′-MOE、LNA、PS、C16、VP、GalNAc、胆固醇、FAM以及CY3/CY5等。我们致力于为客户提供高品质的生物医药服务，推动 RNAi 治疗的发展，服务于全球的科研和医疗机构。

参考资料：
[1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates. [J] 2021
[2] Brown KM, Nair JK, Janas MM, et al. Expanding RNAi Therapeutics to Extrahepatic Tissues with Lipophilic Conjugates. [J] Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508.

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